Overview
Sponsor-declared trial summary
Phase
Therapeutic use (Phase IV)
Status
Authorised, recruiting
Participants planned
20
Countries
1
Sites
1
Pulmonary arterial hypertension
To assess the effects sotatercept on cardiac work and right ventricular- pulmonary artery coupling
Key facts
- Sponsor
- Amsterdam UMC Stichting
- Participant type
- Patients
- Age range
- 18-64 years
- Gender
- Male and Female
- Therapeutic area
- Diseases [C] - Cardiovascular Diseases [C14]
- Trial duration
- 14 May 2025 → ongoing
- Decision date (initial)
- 2025-04-14
- Transition trial
- No
- Low-intervention
- Yes
- Rare-disease indication
- Yes
- Vulnerable population
- No
- Funding sources
- MSD Merck
External identifiers
- EU CT number
- 2024-512543-23-00
- ClinicalTrials.gov
- NCT06658522
Trial design
CTIS Part I — objectives, methods, condition coding
Main objective
Scope: Therapy
To assess the effects sotatercept on cardiac work and right ventricular- pulmonary artery coupling
Secondary objectives 2
- To assess the impact of sotatercept on right ventricular contractility, fibrosis and diastolic stiffness
- To assess the impact of sotatercept on right and left ventricular function and volumes
Conditions and MedDRA coding
Pulmonary arterial hypertension
| Version | Level | Code | Term | System organ class |
|---|---|---|---|---|
| 21.1 | LLT | 10065151 | Idiopathic pulmonary arterial hypertension | 10038738 |
| 20.0 | LLT | 10077730 | Pulmonary arterial hypertension WHO functional class IV | 10038738 |
| 20.0 | LLT | 10077729 | Pulmonary arterial hypertension WHO functional class III | 10038738 |
| 20.0 | LLT | 10077740 | Pulmonary arterial hypertension WHO functional class II | 10038738 |
| 21.1 | PT | 10064911 | Pulmonary arterial hypertension | 100000004855 |
| 24.0 | LLT | 10065152 | Familial pulmonary arterial hypertension | 10038738 |
| 24.1 | PT | 10085244 | Heritable pulmonary arterial hypertension | 100000004850 |
Study design 1 period
| # | Title | Allocation | Blinding | Roles blinded | Arms |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | Sotatercept Single-arm open label
|
2 | None |
Regulatory references
- Plan to share IPD
- No
| EU CT number | Title | Sponsor |
|---|---|---|
| 2021-000199-12 | A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate Sotatercept When Added to Background Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) Therapy in Newly Diagnosed Intermediate- and High-risk PAH Patients., Estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar sotatercept añadido al tratamiento de base de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) en pacientes con HAP de riesgo intermedio y alto recién diagnosticada, Studio di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare Sotatercept quando aggiunto alla terapia di base per l’ipertensione arteriosa polmonare (PAH) in pazienti con nuova diagnosi di PAH,ad intermedio ed alto rischio., Randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické hodnocení fáze 3 hodnotící sotatercept při přidání k základní léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH) u nově diagnostikovaných středně a vysoce rizikových pacientů s PAH , Randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické hodnocení fáze 3 hodnotící sotatercept při přidání k základní léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH) u nově diagnostikovaných středně a vysoce rizikových pacientů s PAH , Randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické hodnocení fáze 3 hodnotící sotatercept při přidání k základní léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH) u nově diagnostikovaných středně a vysoce rizikových pacientů s PAH , Randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické hodnocení fáze 3 hodnotící sotatercept při přidání k základní léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH) u nově diagnostikovaných středně a vysoce rizikových pacientů s PAH , Randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické hodnocení fáze 3 hodnotící sotatercept při přidání k základní léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH) u nově diagnostikovaných středně a vysoce rizikových pacientů s PAH , Randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické hodnocení fáze 3 hodnotící sotatercept při přidání k základní léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH) u nově diagnostikovaných středně a vysoce rizikových pacientů s PAH , Randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické hodnocení fáze 3 hodnotící sotatercept při přidání k základní léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH) u nově diagnostikovaných středně a vysoce rizikových pacientů s PAH , Randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické hodnocení fáze 3 hodnotící sotatercept při přidání k základní léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH) u nově diagnostikovaných středně a vysoce rizikových pacientů s PAH | |
| 2020-005061-13 | An Open-Label Long-term Follow-up Study to Evaluate the Effects of Sotatercept When Added to Background Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) Therapy for the Treatment of PAH, Eine offene Langzeit-Nachbeobachtungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit von Sotatercept, wenn es der Hintergrundtherapie der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH) bei der Behandlung von PAH hinzugefügt wird, Estudio de seguimiento, abierto, a largo plazo, para evaluar los efectos de sotatercept añadido a la terapia de base de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) para el tratamiento de la HAP, Studio di follow-up a lungo termine in aperto volto a valutare gli effetti di Sotatercept quando viene aggiunto alla terapia di base per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH), per il trattamento della PAH, Een langetermijn open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de werking van sotatercept wanneer toegevoegd aan de achtergrondbehandeling voor pulmonale arteriële hypertensie (PAH) voor de behandeling van PAH, Een langetermijn open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de werking van sotatercept wanneer toegevoegd aan de achtergrondbehandeling voor pulmonale arteriële hypertensie (PAH) voor de behandeling van PAH, Een langetermijn open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de werking van sotatercept wanneer toegevoegd aan de achtergrondbehandeling voor pulmonale arteriële hypertensie (PAH) voor de behandeling van PAH, Een langetermijn open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de werking van sotatercept wanneer toegevoegd aan de achtergrondbehandeling voor pulmonale arteriële hypertensie (PAH) voor de behandeling van PAH, Een langetermijn open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de werking van sotatercept wanneer toegevoegd aan de achtergrondbehandeling voor pulmonale arteriële hypertensie (PAH) voor de behandeling van PAH, Een langetermijn open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de werking van sotatercept wanneer toegevoegd aan de achtergrondbehandeling voor pulmonale arteriële hypertensie (PAH) voor de behandeling van PAH, Een langetermijn open-label vervolgonderzoek ter beoordeling van de werking van sotatercept wanneer toegevoegd aan de achtergrondbehandeling voor pulmonale arteriële hypertensie (PAH) voor de behandeling van PAH, Otevřená, dlouhodobá, sledovací klinická studie hodnotící účinky sotaterceptu přidaného k základní terapii plicní arteriální hypertenze (PAH) pro léčbu PAH , Otevřená, dlouhodobá, sledovací klinická studie hodnotící účinky sotaterceptu přidaného k základní terapii plicní arteriální hypertenze (PAH) pro léčbu PAH , Otevřená, dlouhodobá, sledovací klinická studie hodnotící účinky sotaterceptu přidaného k základní terapii plicní arteriální hypertenze (PAH) pro léčbu PAH , Otevřená, dlouhodobá, sledovací klinická studie hodnotící účinky sotaterceptu přidaného k základní terapii plicní arteriální hypertenze (PAH) pro léčbu PAH , Otevřená, dlouhodobá, sledovací klinická studie hodnotící účinky sotaterceptu přidaného k základní terapii plicní arteriální hypertenze (PAH) pro léčbu PAH , Otevřená, dlouhodobá, sledovací klinická studie hodnotící účinky sotaterceptu přidaného k základní terapii plicní arteriální hypertenze (PAH) pro léčbu PAH | |
| 2022-000478-25 | A Phase 2 Open-label Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Sotatercept (MK-7962) in Children from 1 to Less Than 18 Years of Age With PAH on Standard of Care, Estudio de fase 2 abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de sotatercept (MK-7962) en niños de entre uno y menos de 18 años con HAP que reciben el tratamiento habitual. | |
| 2020-004142-11 | A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Compare the Efficacy and Safety of Sotatercept Versus Placebo When Added to Background Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) Therapy for the Treatment of PAH, Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von Sotatercept gegenüber Placebo, wenn es der Hintergrundtherapie der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH) bei der Behandlung von PAH hinzugefügt wird, Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von Sotatercept gegenüber Placebo, wenn es der Hintergrundtherapie der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH) bei der Behandlung von PAH hinzugefügt wird, Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von Sotatercept gegenüber Placebo, wenn es der Hintergrundtherapie der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH) bei der Behandlung von PAH hinzugefügt wird, Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von Sotatercept gegenüber Placebo, wenn es der Hintergrundtherapie der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH) bei der Behandlung von PAH hinzugefügt wird, Estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para comparar la eficacia y la seguridad de sotatercept frente a placebo cuando se añade al tratamiento de base de la hipertensión pulmonar arterial (HPA) para tratar la HPA, Randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické hodnocení fáze 3 porovnávající účinnost a bezpečnost sotaterceptu oproti placebu po přidání k základní léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH) při léčbě PAH , Randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické hodnocení fáze 3 porovnávající účinnost a bezpečnost sotaterceptu oproti placebu po přidání k základní léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH) při léčbě PAH , Studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo volto a confrontare l’efficacia e la sicurezza di sotatercept rispetto al placebo per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (IAP) quando aggiunto alla terapia di base per la IAP | |
| 2021-001498-21 | A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate Sotatercept When Added to Maximum Tolerated Background Therapy in Participants With Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) World Health Organization (WHO) Functional Class (FC) III or FC IV at High Risk of Mortality, Estudio fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar sotatercept añadido al tratamiento de base máximo tolerado en pacientes con hipertensión arterial pulmonar (HAP) de clase funcional (CF) III o IV de la Organización Mundial de la Salud (OMS) con alto riesgo de mortalidad, Studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo volto a valutare Sotatercept in aggiunta alla terapia di base massima tollerata in partecipanti affetti da ipertensione polmonare arteriosa (PAH) di classe funzionale (FC) III o FC IV secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ad alto rischio di mortalità | |
| 2017-004738-27 | A Phase 2, Double-Blind, Placebo-Controlled, Randomized Study to Compare the Efficacy and Safety of Sotatercept (ACE-011) Versus Placebo When Added to Standard of Care for the Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension (PAH), Estudio de fase 2, doble ciego, controlado con placebo y aleatorizado para comparar la eficacia y la seguridad de sotatercept (ACE-011) frente al placebo cuando se añade al tratamiento estándar de la hipertensión arterial pulmonar (HAP), Estudio de fase 2, doble ciego, controlado con placebo y aleatorizado para comparar la eficacia y la seguridad de sotatercept (ACE-011) frente al placebo cuando se añade al tratamiento estándar de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) |
Eligibility criteria
Principal inclusion / exclusion criteria as submitted by sponsor
Inclusion criteria 7
- Adult patients between 18-70 years of age with a diagnosis of idiopathic or hereditary pulmonary arterial hypertension
- Able to provide signed informed consent
- WHO functional class between II and IV
- Hemodynamic diagnosis of PAH confirmed by right heart catheterization at screening showing an mPAP > 20 mmHg, Pulmonary capillary wedge pressure (PCWP) or left ventricular end diastolic pressure (LVEDP) ≤ 15 mmHg and a PVR ≥ 4WU (320 dyn.sec.cm-
- Stable background therapy for at least 3 months before the screening period
- NTproBNP > 300 ng/L
- PAH etiology of either idiopathic or heritable PAH
Exclusion criteria 11
- Pregnancy, breastfeeding, or intention to become pregnant during the study
- Recently started (< 8 weeks prior to informed consent signature) or planned cardio-pulmonary rehabilitation program
- Known concomitant life-threatening disease with a life expectancy < 12 months
- Hospitalization for PAH within 3 months prior to informed consent signature
- Left atrial volume per body surface area ≥ 43mL/m2 by echocardiography or CMR
- History of pulmonary embolism or deep vein thrombosis
- History of major bleeding
- Hemoglobin above upper limit of normal for age and gender
- Atrial fibrillation, multiple premature ventricular or atrial contractions
- Responders to acute vasoreactivity testing based on medical history
- Systolic blood pressure < 90 mmHg
Endpoints
Primary and secondary outcome measures (English text)
Primary endpoints 2
- Change in power per beat after 24 weeks of sotatercept
- Change in right ventricular pulmonary artery coupling index (Ees/Ea) after 24 weeks of sotatercept
Secondary endpoints 13
- ∆ Right Ventricular End Diastolic Volume (RVEDV)
- ∆ Right Ventricular End Systolic Volume (RVESV)
- ∆ Right Ventricular Ejection Fraction (RVEF)
- ∆ Right Ventricular mass
- ∆ Stroke Volume determined from aortic flow
- ∆ Left Ventricular End Diastolic Volume (LVEDV)
- ∆ Left Ventricular End Systolic Volume (LVESV)
- ∆ Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF)
- ∆ Left ventricular mass
- ∆ End-systolic elastance (Ees)
- ∆ Arterial elastance (Ea)
- ∆ End diastolic elastance (Eed)
- ∆ Extracellular volume as measured by cardiac magnetic resonance imaging
Investigational products
Investigational medicinal products (IMPs), comparators, placebo, auxiliary
Test 1
Winrevair 60 mg powder for solution for injection
PRD11542389 · Product
- Active substance
- Sotatercept
- Substance synonyms
- ACE-011
- Pharmaceutical form
- SOLUTION FOR INJECTION
- Route of administration
- SUBCUTANEOUS INJECTION
- Max daily dose
- 0.7 mg/kg milligram(s)/kilogram
- Max total dose
- 5.6 mg/kg milligram(s)/kilogram
- Max treatment duration
- 24 Week(s)
- Authorisation status
- Authorised
- ATC code
- C02KX06 — -
- Marketing authorisation
- EU/1/24/1850/007
- MA holder
- MERCK SHARP & DOHME B.V.
- MA country
- EU
- Paediatric formulation
- No
- Orphan designation
- Yes
- Orphan designation number
- 182090
- Modified vs. Marketing Authorisation
- Yes
- Modification description
- The IMP has been repackaged and relabeled for the purposes of this study but is being used within its EMA approved dosage and indication
Sponsors and contacts
Sponsor organisations, regulatory contacts, third parties
Amsterdam UMC Stichting
- Sponsor organisation
- Amsterdam UMC Stichting
- Address
- De Boelelaan 1117
- City
- Amsterdam
- Postcode
- 1081 HV
- Country
- Netherlands
Scientific contact point
- Organisation
- Amsterdam UMC Stichting
- Contact name
- Coordinating investigator
Public contact point
- Organisation
- Amsterdam UMC Stichting
- Contact name
- Coordinating investigator
Locations
1 EU/EEA country · 1 investigational sites
By country
| Country | MS status | Planned subjects | Sites |
|---|---|---|---|
| Netherlands | Authorised, recruiting | 20 | 1 |
| Rest of world | — | 0 | — |
Investigational sites
Amsterdam UMC Stichting
Department of Pulmonary Medicine, De Boelelaan 1117, 1081 HV, Amsterdam
Country notifications
Trial-start, recruitment-start, end and early-termination notifications submitted per Member State
| Country | Trial start | Trial end | Recruitment start | Recruitment end | Early termination |
|---|---|---|---|---|---|
| Netherlands | 2025-05-14 |
Results and documents
Annex IV summary of results, Annex V layperson summary, and all documents registered in CTIS for this trial
Documents 15 files
Public protocol annexes, IB summaries, regulatory submissions and post-authorisation documents registered in CTIS.
| Type | Title | Version |
|---|---|---|
| Protocol (for publication) | D1_Protocol 2024-512543-23-00 | 6 |
| Protocol (for publication) | D1_Protocol 2024-512543-23-00 _TC | 5.1 |
| Protocol (for publication) | D4_ Patient facing documents eMPHASIS-10 questionnaire EN | 2 |
| Protocol (for publication) | D4_ Patient facing documents eMPHASIS-10 questionnaire NL | 1 |
| Recruitment arrangements (for publication) | K1_Recruitment arrangements | 2 |
| Recruitment arrangements (for publication) | K1_Recruitment arrangements_TC | 2 |
| Subject information and informed consent form (for publication) | L1_SIS and ICF adults NL | 6 |
| Subject information and informed consent form (for publication) | L1_SIS and ICF adults NL | 3 |
| Subject information and informed consent form (for publication) | L1_SIS and ICF adults NL_TC | 4 |
| Subject information and informed consent form (for publication) | L1_SIS and ICF adults NL_TC | 3 |
| Subject information and informed consent form (for publication) | L1_SIS and ICF RECOMPENSE adults v6_amendement_23-01-2026_clean_ActiveParticipants | 6 |
| Subject information and informed consent form (for publication) | L1_SIS and ICF RECOMPENSE adults v6_amendement_23-01-2026_TC_ActiveParticipants | 6 |
| Summary of Product Characteristics (SmPC) (for publication) | E2_SmPC Sotatercept | 1 |
| Synopsis of the protocol (for publication) | D1_Protocol_Synopsis_EN 2024-512543-23-00 | 3 |
| Synopsis of the protocol (for publication) | D1_Protocol_Synopsis_NL 2024-512543-23-00 | 3 |
Application history
3 submissions — initial application plus substantial / non-substantial modifications
| # | Type | Code | Submitted | Reference MS | Conclusion | Decision date |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 1 | INITIAL | IN | 2025-02-05 | Netherlands | Acceptable 2025-04-11
|
2025-04-14 |
| 2 | SUBSTANTIAL MODIFICATION | SM-1 | 2025-09-10 | Netherlands | Acceptable 2025-11-13
|
2025-11-14 |
| 3 | SUBSTANTIAL MODIFICATION | SM-2 | 2026-01-16 | Netherlands | Acceptable 2026-01-29
|
2026-01-29 |